Veelbelovende gentherapie voor spierziekte ALS

Gentherapie is één van de meest veelbelovende therapieën voor patiënten die lijden aan ALS, amytrofe laterale sclerose. Dat blijkt uit een studie van onderzoekers van het Vlaams Interuniversitair Instituut voor Biotechnologie - onder leiding van professor Peter Carmeliet, verbonden aan de Afdeling Moleculaire en Vasculaire Biologie – in samenwerking met een biotech-bedrijf uit Oxford.
ALS is een ongeneeslijke verlammende spierziekte die vijf mensen op honderdduizend treft. De ziekte tast veelal gezonde mensen aan in de meest actieve periode van hun leven. Professor Carmeliet en zijn onderzoekers wezen eerder al op het belang van het eiwit VEGF bij deze ziekte. In deze nieuwe studie dienden de onderzoekers het gen dat VEGF aanmaakt toe in de zenuwbanen van ALS-muizen. De ontwikkeling van de ziekte werd hierdoor vertraagd en de levensverwachting van de muizen nam toe met 30 procent. Dat is het grootste therapeutische effect ooit bereikt voor ALS.
De resultaten zijn hoopgevend en veelbelovend, maar er is nog een lange weg af te leggen voor er sprake kan zijn van een nieuw geneesmiddel. Gereglementeerde patiëntenstudies zullen het therapeutisch effect van VEGF voor ALS moeten aantonen, vooraleer het een beschikbaar geneesmiddel kan worden. Die procedures kunnen gemakkelijk tien jaar in beslag nemen.